Am 19. Dezember 2007 wurde ein exklusives Lizenzabkommen für die Entwicklung und Vermarktung eines Medikamentes gegen Lungeninfektionen für Patienten mit Mukoviszidose unterzeichnet. Die Schweizer Axentis Pharma AG erwarb dafür relevante Rechte von aRigen Pharmaceuticals Inc., Japan. Die EMEA hat der jetzt einlizensierten Technologie bereits den Orphan Drug-Status verliehen und eine Klinische Studie der Phase II wird von Axentis Pharma AG schon Anfang 2008 begonnen.

Die Axentis Pharma AG (Schweiz) teilte heute die exklusive Lizenznahme für die Entwicklung und Vermarktung von ARB-CF0223 von aRigen Pharmaceuticals, Inc. (Japan) mit. ARB-CF0223 ist ein patentiertes System zur innovativen Verkapselung und Verabreichung eines Wirkstoffes gegen Lungeninfektion für Patienten mit Mukoviszidose. Im Vergleich mit derzeitigen Behandlungsmethoden bietet das System ein besseres Sicherheitsprofil, eine höhere Effizienz sowie geringere unerwünschte Nebenwirkungen.
 
Jörg Zielasek, Präsident von Axentis Pharma AG, erläutert: "Die Lizenznahme ermöglicht unserem Unternehmen die Weiterentwicklung und Vermarktung einer ausgesprochen aussichtsreichen Behandlung chronischer Lungeninfektionen. Bei Patienten mit Mukoviszidose sind diese die schwerste Folgeerkrankung überhaupt. Der Vertragsabschluss bedeutet auch, dass wir unmittelbar mit einer Klinischen Studie der Phase II in Deutschland beginnen werden. Das Design der Studie wurde bereits von der Europäischen Zulassungsbehörde EMEA genehmigt, die ARB-CF0223 auch den Orphan Drug-Status verliehen hat. Wir sind nun in der Position, das Medikament in Europa und Russland auf den Markt zu bringen und haben zusätzlich eine Option für den US-Markt. Das sind rundum gute Aussichten für Patienten mit zystischer Fibrose und Investoren in Axentis."
 
ARB-CF0223 basiert auf einem gut charakterisierten Wirkstoff (Tobramycin). Dieser wird verkapselt in synthetische Liposomen mittels Inhalatortechnologie direkt an den bronchialen Infektionsherd von Patienten mit Mukoviszidose gebracht. Diese direkte Medikamentenverabreichung erzielt eine hohe und lang anhaltende lokale Konzentration des Wirkstoffes. Das wiederum erzielt eine höhere Effizienz und erlaubt so geringere Medikamentendosen. In einer Phase I Studie wurde das Medikament bei einmaliger Einnahme bereits erfolgreich getestet. Im direkten cross-over Vergleich von 24 Patienten, die Tobramycin entweder in traditioneller Darreichung oder aber in Form der Liposomen erhielten, traten dabei keine signifikanten unerwünschten Nebeneffekte auf.

 
Über Mukoviszidose
Mukoviszidose ist in der weißen Bevölkerungsgruppe die häufigste lebensbedrohende Erbkrankheit, die mehrere Organe angreift. Die Erkrankung wird durch eine Mutation im CFTR-Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) verursacht, das auf dem Chromosom Nr. 7 liegt. Die Mutation führt zu erhöhter Sekretabscheidung auf den Schleimhäuten. Die schwierigste klinische Manifestation der Erkrankung - und Grund für die erhöhte Sterberate der Patienten - ist eine Lungenkomplikation. Diese zeichnet sich häufig durch einen Befall der Bronchien mit dem Bakterienstamm Pseudomonas aeruginosa aus. Chronische Entzündungen führen dann zur Blockade der Lungenfunktion. Gemeinsam mit einem Abbau des Lungengewebes ist die Konsequenz eine Bronchiektase und ein Versagen der Lungenfunktion.